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  • Pip6-PMO, A New Generation of Peptide-oligonucleotide Conjugates With Improved Cardiac Exon Skipping Activity for DMD Treatment.

    abstract：:Antisense oligonucleotides (AOs) are currently the most promising therapeutic intervention for Duchenne muscular dystrophy (DMD). AOs modulate dystrophin pre-mRNA splicing, thereby specifically restoring the dystrophin reading frame and generating a truncated but semifunctional dystrophin protein. Challenges in the de...

    journal_title：Molecular therapy. Nucleic acids

    pub_type： 杂志文章

    doi：10.1038/mtna.2012.30

    authors： Betts C,Saleh AF,Arzumanov AA,Hammond SM,Godfrey C,Coursindel T,Gait MJ,Wood MJ

    更新日期：2012-08-14 00:00:00

  • Specific inhibition of SRC kinase impairs malignant glioma growth in vitro and in vivo.

    abstract：:Malignant glioma is a severe cancer with a poor prognosis. Local occurrence and rare metastases of malignant glioma make it a suitable target for gene therapy. Several studies have demonstrated the importance of Src kinase in different cancers. However, these studies have focused mainly on Src-deficient mice or pharma...

    journal_title：Molecular therapy. Nucleic acids

    pub_type： 杂志文章

    doi：10.1038/mtna.2012.13

    authors： Stedt H,Alasaarela L,Samaranayake H,Pikkarainen J,Määttä AM,Kholová I,Parker AS,Ylä-Herttuala S

    更新日期：2012-05-01 00:00:00

  • Delivery of Quantum Dot-siRNA Nanoplexes in SK-N-SH Cells for BACE1 Gene Silencing and Intracellular Imaging.

    abstract：:The fluorescent quantum dots (QDs) delivered small interfering RNAs (siRNAs) targeting β-secretase (BACE1) to achieve high transfection efficiency of siRNAs and reduction of β-amyloid (Aβ) in nerve cells. The CdSe/ZnS QDs with the conjugation of amino-polyethylene glycol (PEG) were synthesized. Negatively charged siRN...

    journal_title：Molecular therapy. Nucleic acids

    pub_type： 杂志文章

    doi：10.1038/mtna.2012.11

    authors： Li S,Liu Z,Ji F,Xiao Z,Wang M,Peng Y,Zhang Y,Liu L,Liang Z,Li F

    更新日期：2012-04-24 00:00:00

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